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Maladies rares : laboratoires d’innovation pour la santé humaine

Dans un article publié dans La presse médicale de mai 2012, Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM, revient sur l’importance de l’innovation pour traiter les maladies rares mais aussi sur les perspectives que ces nouvelles techniques offrent pour les pathologies fréquentes.

Le chemin de l’innovation thérapeutique est semé d’embûches, tout particulièrement quand il s’agit de mettre au point des traitements pour des maladies rares. Ainsi, la thérapie génique et le saut d’exon, des techniques qui ont aujourd’hui fait leurs preuves, ont mis des années avant de connaître leurs premiers succès. Jusqu'alors, les laboratoires pharmaceutiques s’en désintéressaient. Là aussi, les choses sont entrain de changer puisque plusieurs d’entre eux regardent aujourd’hui avec intérêt l’évolution de la recherche dans ces domaines.

En effet, explique Serge Braun, la thérapie génique utilisée pour soigner des maladies rares pourrait servir à soigner des pathologies beaucoup plus fréquentes. Dégénérescence maculaire liée à l’âge, cancers, drépanocytose, diabète… pourraient un jour profiter de traitements basés sur la thérapie génique ou le saut d’exon.

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